Cumhuriyetin 100. yılı olan 2023 SMA hastalığına umut olacak
Dr. Öğretim Üyesi Cihan Taştan, “Laboratuvar çalışması noktasında artık son basamaklara gelmiş bulunmaktayız”
İSTANBUL Üsküdar Üniversitesi, dünyada birinci defa CRISPR Prime Editing teknolojisini, SMA hastalığında denedi. Transgenik Hücre Teknolojileri ve Epigenetik Uygulama ve Araştırma Merkezi Müdürü Dr. Öğretim Üyesi Cihan Taştan, “Cumhuriyetimizin 100. yılı olan 2023 yılında birinci gen tedavilerinden birini hayata geçirmeyi planlıyoruz.” dedi.
Üsküdar Üniversitesi Transgenik Hücre Teknolojileri ve Epigenetik Uygulama ve Araştırma Merkezi (TRGENMER), dünyada birinci defa CRISPR Prime Editing gen düzenleme teknolojisini SMA hastalığında denedi. Laboratuvar çalışması noktasında artık son etaplara gelinen uygulamaların 2023 yılının sonu itibariyle artık klinik araştırmalara geçilmesi bekleniyor.
Transgenik Hücre Teknolojileri ve Epigenetik Uygulama ve Araştırma Merkezi Müdürü Dr. Öğretim Üyesi Cihan Taştan,”Biz Üsküdar Üniversitesi’nde Transgenik Hücre Teknolojileri Araştırma ve Uygulama Merkezi olarak, bilhassa genetik tedaviler ve kanser immünoterapi alanlarında çalışmalar göstermekteyiz. Bu çalışmalar çerçevesinde Türkiye’de birinci amaç hastalıklarımızdan spinal musküler atrofi hastalığıydı. SMA hastalığı bildiğiniz üzere her hafta ülkemizde gündem olan, bilhassa onaylı tedavilerinin milyonlarca doları bulduğu bir hastalık. Bu amaç hastalıkta aktif bir biçimde tedaviyi gerçekleştirebilecek genetik tedavi usulleri dünyada mevcut. Lakin bu ilaçlara ulaşabilmek hem maliyet noktasında çok sıkıntı hem de bunların yerli olarak da maliyet ucuz ve tesirli bir biçimde üretilmesi çok gerekli. Bu açıdan biz de TRGENMER olarak bilhassa genetik dizaynları kendimiz gerçekleştirerek dünyada birinci kere CRISPR Prime Editing teknolojisini kullanarak insanların hücrelerinde SMN protein söz düşük olduğu SMA hastalarında tekrardan genetik mühendislik teknikleriyle bu protein ölçülerini eski hale getirmeyi başardık.” dedi.
“2023 yılının sonu itibariyle artık klinik araştırmalara girebilmek için bütün aşamalarımızı bitirebilmeyi hedefliyoruz”
Kelamlarına devam eden Taştan,”Bu noktada laboratuvar çalışması noktasında artık son etaplara gelmiş bulunmaktayız. Gayemiz 2023 yılının birinci ayları itibariyle hayvan çalışmalarımızı bitirebilmek ve 2023 yılının sonu itibariyle artık klinik araştırmalara girebilmek için bütün aşamalarımızı bitirebilmeyi hedefliyoruz. Tabi genetik tasarımı yapabilmek yalnızca kâfi değil. Tıpkı vakitte bunları insan hücresi içerisinde nöron dediğimiz SMA hastalığının direkt tesir ettiği motor nöron ya da hudut hücrelerine ulaştırabilmek için recombinant virüsler gerekiyor. Biz de merkezimiz olarak birebir vakitte birçok farklı recombinant virüs üretebilecek araştırmacılarımız çalışıyor şu anda. Hem genetik tasarımlarımızı yapıyoruz, hem bu tasarımlarımızı viral paketler ya da virüsler içerisine aktararak artık bundan sonraki etabımız hayvan çalışmalarına ve insan çalışmalarına girebilmek. Bu genetik tedavi çalışmalarımızın birincisi SMA hastalığında yapabildiğimiz takdirde artık ülkemizin de Cumhuriyetimizin de 100. yılı olan 2023 yılında birinci gen tedavilerinden birini hayata geçirmeyi geçirmeyi planlıyoruz.” halinde konuştu.